Karfiltsomibi uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa
Rannanheimo, Piia; Härkönen, Ulla; Kiviniemi, Vesa; Oravilahti, Tuomas (2016-03)
Rannanheimo, Piia
Härkönen, Ulla
Kiviniemi, Vesa
Oravilahti, Tuomas
Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea
03 / 2016
Julkaisun pysyvä osoite on
https://urn.fi/URN:ISBN:978-952-5624-59-5
Fimea kehittää, arvioi ja informoi -julkaisusarja : 2/2016
https://urn.fi/URN:ISBN:978-952-5624-59-5
Fimea kehittää, arvioi ja informoi -julkaisusarja : 2/2016
Kuvaus
Tiivistelmä myös ruotsiksi ja englanniksi
Tiivistelmä
Karfiltsomibi on uusi syöpälääke, joka yhdessä lenalidomidin ja deksametasonin kanssa on tarkoitettu multippelin myelooman hoitoon aikuispotilaille, jotka ovat saaneet aikaisemmin vähintään yhtä hoitoa. Myelooma on nykyhoidoin parantumaton sairaus, jossa mahdollista remissiovaihetta seuraa taudin uusiutuminen. Taudin uusiutuessa on ennusteen kannalta tärkeää saavuttaa hyvä hoitovaste ja elämänlaatu mahdollisimman vähin haitoin.
Näyttö karfiltsomibia sisältävän yhdistelmähoidon tehosta ja turvallisuudesta sen nykyisessä käyttöaiheessa perustuu pääosin yhteen faasin III tutkimukseen (ASPIRE). Tutkimuksessa verrattiin karfiltsomibin, lenalidomidin ja deksametasonin yhdistelmähoitoa (KRd) lenalidomidia ja deksametasonia sisältävään hoitoon (Rd) potilailla, jotka olivat saaneet aiemmin yhdestä kolmeen hoitoa.
ASPIRE-tutkimuksen perusteella KRd-hoito on teholtaan parempi kuin Rd-hoito. KRd-hoitoa saaneilla elossaoloaika ennen taudin etenemistä (PFS, mediaani) oli 8,7 kuukautta pidempi kuin Rd-hoitoa saaneilla potilailla. Täydellisen hoitovasteen (CR tai sCR) saavutti 31,8 prosenttia potilaista KRd-haarassa ja 9,3 prosenttia potilaista Rd-haarassa. ASPIRE-tutkimus on vielä keskeneräinen, eikä kokonaiselossaoloajan mediaania ole toistaiseksi saavutettu.
Karfiltsomibin lisääminen lenalidomidia ja deksametasonia sisältävään hoitoon lisää haittojen ilmaantumista jonkin verran. Vakavista haittavaikutuksista esimerkiksi hypokalemiaa, hypertensiota ja sydämen vajaatoimintaa esiintyi useammin karfiltsomibia sisältävää hoitoa kuin vertailuhoitoa saaneilla myeloomapotilailla.
Fimean arvion mukaan KRd-hoidon kustannukset ovat vähintään 140 000 euroa potilasta
kohti (hoidon kesto 10 kk) ilman sairaaloille myönnettäviä alennuksia. Lisäkustannukset Rdhoitoon (kesto 7,6 kk) verrattuna ovat noin 100 000 euroa, bortetsomibia ja deksametasonia sisältävään hoitoon (kesto 10 kk) verrattuna noin 80 000 euroa ja bortetsomibia sekä lenalidomidia sisältävään hoitoon (kesto 9 kk) verrattuna noin 25 000 euroa potilasta kohti. Arviolta KRd-hoitoa saa mahdollisesti 50–100 potilasta vuodessa, mikä tarkoittaa 5–10 miljoonan euron vuosittaista lisäkustannusta. Arvio kokonaiskustannuksista ja budjettivaikutuksista riippuu erityisesti hoidon kestosta, karfiltsomibia saavien potilaiden lukumäärästä sekä lääkkeiden keskinäisistä markkinaosuuksista.
Karfiltsomibin käyttö vaikuttaa hoidollisesti järkevältä. Hoidon tämänhetkinen listahinta ilman alennuksia johtaa kuitenkin erittäin korkeisiin potilaskohtaisiin kustannuksiin. Päätöksenteossa on syytä arvioida, ovatko hoidon aiheuttamat kustannukset kohtuuttomat saavutettavissa olevaan terveyshyötyyn nähden. Tällä hetkellä Suomessa ei ole yksiselitteisiä päätöksenteon kriteereitä tilanteisiin, joissa uuden lääkkeen hoidolliset vaikutukset ovat suotuisat mutta hoidon kustannukset ovat hyvin korkeat.
Näyttö karfiltsomibia sisältävän yhdistelmähoidon tehosta ja turvallisuudesta sen nykyisessä käyttöaiheessa perustuu pääosin yhteen faasin III tutkimukseen (ASPIRE). Tutkimuksessa verrattiin karfiltsomibin, lenalidomidin ja deksametasonin yhdistelmähoitoa (KRd) lenalidomidia ja deksametasonia sisältävään hoitoon (Rd) potilailla, jotka olivat saaneet aiemmin yhdestä kolmeen hoitoa.
ASPIRE-tutkimuksen perusteella KRd-hoito on teholtaan parempi kuin Rd-hoito. KRd-hoitoa saaneilla elossaoloaika ennen taudin etenemistä (PFS, mediaani) oli 8,7 kuukautta pidempi kuin Rd-hoitoa saaneilla potilailla. Täydellisen hoitovasteen (CR tai sCR) saavutti 31,8 prosenttia potilaista KRd-haarassa ja 9,3 prosenttia potilaista Rd-haarassa. ASPIRE-tutkimus on vielä keskeneräinen, eikä kokonaiselossaoloajan mediaania ole toistaiseksi saavutettu.
Karfiltsomibin lisääminen lenalidomidia ja deksametasonia sisältävään hoitoon lisää haittojen ilmaantumista jonkin verran. Vakavista haittavaikutuksista esimerkiksi hypokalemiaa, hypertensiota ja sydämen vajaatoimintaa esiintyi useammin karfiltsomibia sisältävää hoitoa kuin vertailuhoitoa saaneilla myeloomapotilailla.
Fimean arvion mukaan KRd-hoidon kustannukset ovat vähintään 140 000 euroa potilasta
kohti (hoidon kesto 10 kk) ilman sairaaloille myönnettäviä alennuksia. Lisäkustannukset Rdhoitoon (kesto 7,6 kk) verrattuna ovat noin 100 000 euroa, bortetsomibia ja deksametasonia sisältävään hoitoon (kesto 10 kk) verrattuna noin 80 000 euroa ja bortetsomibia sekä lenalidomidia sisältävään hoitoon (kesto 9 kk) verrattuna noin 25 000 euroa potilasta kohti. Arviolta KRd-hoitoa saa mahdollisesti 50–100 potilasta vuodessa, mikä tarkoittaa 5–10 miljoonan euron vuosittaista lisäkustannusta. Arvio kokonaiskustannuksista ja budjettivaikutuksista riippuu erityisesti hoidon kestosta, karfiltsomibia saavien potilaiden lukumäärästä sekä lääkkeiden keskinäisistä markkinaosuuksista.
Karfiltsomibin käyttö vaikuttaa hoidollisesti järkevältä. Hoidon tämänhetkinen listahinta ilman alennuksia johtaa kuitenkin erittäin korkeisiin potilaskohtaisiin kustannuksiin. Päätöksenteossa on syytä arvioida, ovatko hoidon aiheuttamat kustannukset kohtuuttomat saavutettavissa olevaan terveyshyötyyn nähden. Tällä hetkellä Suomessa ei ole yksiselitteisiä päätöksenteon kriteereitä tilanteisiin, joissa uuden lääkkeen hoidolliset vaikutukset ovat suotuisat mutta hoidon kustannukset ovat hyvin korkeat.
Kokoelmat
- Kirjat [255]